再次赢得 RNAi 胜利！Alnylam 报告了 Cemdisiran 治疗 IgA 肾病的 2 期中期研究的不遗余力结果

2022年7翌年，欧盟委员可能会（EC）有条件审批Calliditas的产品Kinpeygo纳斯多达克，常用放射治疗患有原发功用性IgAN的幼儿病患者。Kinpeygo的审批是基于关键诊断III期实验NeflgArd Part A的功效与实用功用性数据资料。病患者经过9个翌年放射治疗后，数据资料分析得出，应常用Kinpeygo的病患者的静脉曲张相较两条线下降34%，而阿司匹林小组只有5%，两者较强统计学上总体的差异；此外，用药小组病患者肾小管滤过率比较稳定，无致使心肌梗死再进一步次发生。以外，该诊断实验的Part B悄悄同步进行中的。云顶新耀拥有Kinpeygo在大中的华地区的开发和商业化化海外版自由权，已在中的国顺利进行了诊断III期实验Part A，Part B悄悄同步进行中的。

关于RNAi

RNAi 口服隶属于小蛋白质口服，其抑制作用反应机理是长支链RNA被变形为短支链RNA 后，与RNA转化产生 siRNA 诱发干扰上皮细胞（RISC）， 短链RNA 的才是链降解后， RISC 再进一步与特定mRNA 转化， 使mRNA降解，再进一步一沉默相应基因的表示。以外已知较强RNAi抑制作用的RNA主要包含：siRNA、miRNA 和 piRNA等。

以外，在世界上已纳斯多达克5款RNAi 口服，仅由Alnylam开发，2021年销量将近4.5亿美元。

以RNAi和ASO为代表的的小蛋白质口服，在商业化上取得了一定的再进一步一。根据弗若斯特霍根数据资料，小蛋白质口服在世界纳斯多达克场竞争规模从 2016 年 0.1 亿美元已增长至2021 年 32.5 亿美元，年复合增长率高多达 217.8%。将来随着诊断阶段功用性小蛋白质口服的不断纳斯多达克，尤其是针对病患者社可能会群体更大的适应症口服， 将进一步转子市场竞争短时间的发展。

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